Terapia genowa to innowacyjny sposób leczenia wybranych chorób. Leczenie to polega na zmianach wprowadzanych do ludzkiego DNA i już dziś daje wielu osobom nadzieję na wyleczenie mukowiscydozy, nowotworów, czy choroby Parkinsona.
Pewnego rodzaju fenomen terapii genowej polega bowiem na tym, że eliminuje ona przyczynę choroby, a nie tylko jej objawy.
________________________________________________
Czym jest terapia genowa?
Terapia genowa to metoda leczenia wielu schorzeń na poziomie DNA lub RNA. Służy więc do leczenia chorób dziedzicznych o podłożu endogennym (samoistnym). Jej działanie polega na wprowadzeniu obcych, zdrowych kwasów nukleinowych do wnętrza chorego organizmu. W ten sposób zastępuje się wadliwy lub zmutowany gen tym prawidłowym.
Terapię genową można przeprowadzić także w przypadku błędów występujących w kodzie genetycznym. W niektórych sytuacjach do chorego organizmu wprowadza się skopiowane odcinki DNA lub RNA, które nie działają prawidłowo. Takie rozwiązanie dezaktywuje wadliwe geny, co hamuje produkcję niewłaściwych białek (produkcja owych białek jest stymulowana właśnie przez wadliwe geny). Ponadto, terapię genową stosuje się również do usunięcia z organizmu wadliwych komórek (np. nowotworowych) poprzez „zaprogramowanie” ich na samozniszczenie.
Działanie terapii
W przypadku terapii genowej, jej działanie terapeutyczne polega przede wszystkim na usunięciu przyczyny choroby – czyli wadliwego genu. Działanie to można w pewnym sensie porównać do przeszczepu – wygląda to podobnie jak usunięcie np. chorej wątroby i zastąpienie jej nową, prawidłowo funkcjonującą. Zasadnicza różnica pomiędzy terapią genową a przeszczepem polega na tym, że w tym wypadku jest to niejako autoprzeszczep. Materiał genetyczny pozyskuje się z komórek szpiku kostnego i krwi pochodzącej od samego chorego, a następnie namnaża się go i modyfikuje. Tak „oczyszczony” materiał genetyczny z powrotem wprowadza się do komórek pacjenta. Przeszczep natomiast następuje z „ciała obcego”.
Metody terapii
Istnieje kilka metod, by naprawione DNA lub RNA zostało wprowadzone do organizmu.
Wyróżniamy trzy, stosowane najczęściej:
- metoda fizyczna – DNA lub RNA wprowadzane są bezpośrednio do jądra komórki lub cytoplazmy,
- metoda biochemiczna – materiał genetyczny wprowadzany jest do organizmu za pomocą tzw. nośników, które łączą się z błoną komórkową i przenikają do cytoplazmy; formą takich nośników są najczęściej lipidy kationowe lub polimery aminowe,
- metoda biologiczna – w tym przypadku – jako transportera DNA lub RNA – używa się wirusów, z których wcześniej usunięto ich geny, a wstawione zostały naprawione geny dawcy.
Choroby leczone terapią genową
Na obecnym etapie badań naukowych, terapia genowa wykorzystywana jest przede wszystkim do leczenia chorób powstałych na skutek mutacji tylko jednego genu. Obecnie stosuje się ją w przypadkach: mukowiscydozy, Fenyloketonurii, hemofilii typu A i B, pląsawicy Huntingtona, wrodzonej łamliwości kości, dystrofii mięśniowej, anemii sierpowatej, czy hipercholesterolemii.
Używa się jej także jako wspomagania w przypadku mutacji wielogenowej występującej przy takich chorobach, jak: rak trzustki, nowotwór piersi, miażdżyca, Parkinson oraz brodawczak ludzki.
Duży nacisk kładzie się też na zastosowanie terapii genowej w przypadku chorób genetycznych wywołanych przez czynniki zewnętrzne, głównie wirusy. Daje to dużą nadzieję osobom zarażonym chociażby wirusem HIV.
Skuteczność działania
Współczesna medycyna wciąż traktuje terapię genową jako leczenie eksperymentalne. Z racji na swoją kosztowność i nieefektywność (10% skuteczności) – nie jest to terapia stosowana na dużą skalę. Występuje tu duże ryzyko i zagrożenie dla pacjentów, jakim jest przede wszystkim odrzucenie zmodyfikowanych komórek przez organizm oraz wywołanie zmian w komórce (które mogą zapoczątkować procesy nowotworowe).
Poza tym, terapia genowa wciąż nie przynosi skutków długofalowych – modyfikowane komórki umierają szybciej, a więc pacjenci skazani są na powtarzanie leczenia. Jest to też bardzo młoda gałąź medycyny, o której wciąż zbyt mało wiadomo i na której badania przeznacza się wciąż za mało środków.
Z czasem, może okazać się, że ów metoda przynosi więcej skutków ubocznych niż profitów.
Warto zatem śledzić poczynania naukowe i być na bieżąco z badaniami i nowinkami.
Polecamy także:
